新研究证实,一种治疗罕见肾脏疾病的开创性药物可以预防器官衰竭并显着改善患者的预后。
非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 是一种危及生命的遗传性疾病,由免疫系统缺陷引起,导致肾衰竭。
英国纽卡斯尔大学对依库珠单抗 (eculizumab) 药物进行了临床试验,最终导致 NHS 从 2015 年起批准该疗法用于患者。
现在,纽卡斯尔专家在《血液杂志》上发表的一项研究表明,依库丽单抗可预防 86% 的患者出现肾衰竭,这凸显了使用该药物的重要性。
改变生活的治疗
领导这项研究的纽卡斯尔大学 David Kavanagh 教授表示:“我们的研究证实了依库丽单抗在预防 aHUS 患者肾衰竭方面的有效性。”
“它进一步强调了患者接受早期治疗的重要性,因为它可以挽救生命,并有助于显着改善生活质量,而无需透析或肾移植。”
“二十年前,我们开始研究 aHUS,很高兴看到我们的努力使那些患有这种疾病的人受益,NHS 多年前就批准了该药物。”