新传媒网1种常用于治疗白血病的药物显示出作为一种治疗方法的潜力，可以减缓肌肉萎缩症(杜氏肌营养不良症)的进展。
杜氏肌营养不良症最常影响男孩，英国约有 2,400 人受到这种疾病的影响。目前尚无治愈方法，大多数患者预计活不过 30 岁。
谢菲尔德大学的研究人员研究了一种名为达沙替尼的药物，它的作用是阻断某些刺激癌细胞生长的化学信号。他们发现相同的药物也会关闭与杜氏肌营养不良症(DMD)有关的蛋白质中的类似信号。这种蛋白质被称为肌营养不良聚糖，在维持健康的肌肉组织方面发挥着重要作用。
研究小组在携带 DMD 的斑马鱼中测试了该药物，结果发现该鱼的状况改善了 40%。与对照组相比，接受达沙替尼治疗的鱼能够游得更远、时间更长。通过将该药物与目前正在开发的其他治疗方法相结合，其疗效可能会进一步提高。研究结果发表在《人类分子遗传学》杂志上。
“达沙替尼显然有望成为DMD 的治疗方法，”该研究的领导者 Steve Winder 教授说道。“根据我们对该药物作用原理的了解，我们相信它可以有效减缓肌肉退化，延长患者的行走能力，并保护他们的心脏和呼吸肌。如果在诊断后立即服用该药物，则有可能疾病进展可能会大大减少。”
由于达沙替尼已获准用于临床，研究人员希望在人体试验该药物治疗 DMD 方面能够更快取得进展。实验已经在老鼠身上开始，并取得了有希望的结果。Winder 教授的团队也在研究其他与达沙替尼作用类似的药物。
英国肌肉萎缩症研究主任 Marita Pohlschmidt 博士表示：
“这些令人鼓舞的发现是治疗杜氏肌营养不良症的独特新途径。这是一种复杂的疾病，我们认为需要结合多种疗法才能有效治疗。温德教授的方法可以补充目前正在推进的潜在疗法。临床试验，使它们更加有效。
“随着时间的推移，我们希望它治疗其他肌营养不良症的潜力也能得到研究。目前，我们期待看到杜氏肌营养不良症的进一步研究结果，以支持这些早期有希望的结果。”
